Muchos de nosotros no sabíamos ni siquiera que existía, hasta que la FDA (la agencia de seguridad del medicamento en EEUU) decidió retirarlo del mercado estadounidense la semana pasada. Nos referimos al Blenrep, un fármaco de GlaxoSmithKline (GSK) con el aparatoso nombre técnico de belantamab mafodotin, dirigido a tratar el mieloma múltiple.

En 2020, el Blenrep había recibido una aprobación acelerada para su uso, a pesar de que se encuentra en fase experimental y todavía no ha superado todos los ensayos clínicos reglamentarios. Primero, por la FDA y, días después, por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) consideraron que, aún así, podía ser de utilidad para que pudiera administrarse a pacientes con los que se ya habían probado, sin éxito, otros tratamientos –en concreto, cuatro–. La decisión de su retirada llega dos años después, tras conocerse los resultados del ensayo en fase III que GSK ha hecho con este medicamento, porque no cumplían con las expectativas propuestas.

El revuelo estaba servido. "Sobre todo, para los pacientes que, en Estados Unidos, estaban bajo este tratamiento, porque no saben si van a poder seguir recibiéndolo", explica a Público María Victoria Mateos, presidenta de la Sociedad Española de Hematología y una de las mayores expertas del mundo en este tipo de tumor que ataca a las células plasmáticas de la sangre y es responsable de un 2% de todas las muertes por cáncer.

En España, incluido en la Sanidad Pública

"En España y en Europa, se seguirá administrando, hasta que la EMA reevalúe los resultados finales de los estudios en curso, en el primer trimestre de 2023", apunta Mateos, que también es investigadora en el Hospital de Salamanca. De hecho, en nuestro país, hay un número importante de pacientes que están recibiendo esta terapia desde 2020. "Antes de que fuera aprobada para su uso en la Sanidad Pública a finales de septiembre de este año 2022, hubo un programa de acceso expandido, por el que GSK proporcionó el medicamento para 140 pacientes de forma gratuita", nos dice la hematóloga.

"La verdadera pregunta es ¿consideramos los médicos que podemos usarlo con los pacientes?". Su respuesta es un rotundo sí. "Es cierto que, en el estudio, el fármaco no cumplió con su objetivo primario, pero a pesar de eso sigue teniendo un beneficio clínico y cubre una necesidad médica", recalca. Es, en su opinión, una ayuda para los pacientes de este agresivo cáncer que presenta una supervivencia media de entre tres y cuatro años. Y es que, sus resultados no son del todo malos.

Ganar meses de vida

En el reciente estudio DREAMM-3 (siglas de DRiving Excellence in Approaches to Multiple Myeloma) que ha tenido en cuenta la FDA para tomar su decisión, queda constancia de que el Blenrep presenta una tasa de supervivencia libre de progresión mayor que la de los fármacos con los que se comparaba, la pomalidomida y la dexametasona. "Es decir, un 30% de los pacientes respondían al tratamiento y la duración de esa respuesta se mantenía por más tiempo. Si con la pomalidomida era de siete meses, con el Blenrep era de 11 meses. Lo que sucede es que el objetivo que se había marcado el estudio era conseguir una diferencia positiva todavía más alta, de más de cuatro meses", nos dice Mateos.

Otro punto a su favor es que "actúa por un mecanismo muy distinto al que lo hacen los fármacos con los que se le ha comparado", comenta. Por lo que, cuando no estos no tienen efecto en el paciente, puede ser que el Blenrep sí funcione.

Entonces, si el fármaco es útil y "sus beneficios sobrepasan sus riesgos", tal y como aseguraba también hace un par de días Sabine Luik, directora médica de GSK, ¿por qué lo ha retirado la FDA? "La agencia estadounidense funciona con unos protocolos muy estrictos, que son diferentes a los que emplea su homóloga europea", dice Mateos. En cuanto a que hubiera recibido una aprobación acelerada hace dos años, la doctora nos explica que "la mayoría de los fármacos que existen en el mercado para el mieloma, unos 15 o 20, fueron aprobados por la FDA por esta misma vía. De ellos, solo hay tres que no han cumplido con las expectativas de los ensayos clínicos".

Los riesgos existen

Eso sí, que los beneficios superen a los riesgos, tampoco significa que estos últimos no existan. Por eso, tanto la FDA como la EMA, cuando dieron su consentimiento para que el Blenrep comenzara a usarse en los hospitales, incluyeron ciertas condiciones. La primera es usarse en pacientes que se hayan sometido antes a cuatro terapias previas, incluidos el anticuerpo monoclonal anti-CD38, un inibidor del proteasoma y un agente inmunomodulador. La segunda es una alerta que obliga a los médicos a administrarlo con un equipo preparado para tratar sus efectos secundarios.

El efecto adverso más frecuente ataca a los ojos y produce queratopatía –microquistes en la córnea– en el 71% de los casos, según el informe de Posicionamiento Terapéutico del Ministerio de Sanidad. Otros tienen que ver con pérdida de visión o visión borrosa, irritación ocular. También puede provocar tombocitopenia o bajada excesiva en el número de plaquetas, algo que sufren el 38% de los pacientes tratados con Blenrep.

"Estamos acostumbrados a los efectos secundarios de los fármacos. Sabemos que, con la nueva generación de fármacos, habrá más posibilidades de tratamiento, pero también aparecerán nuevos efectos secundarios", dice a Público Teresa Regueira, presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (CEMMP), a quien estrevistamos ayer a primera hora. "Me he enterado de la noticia de la retirada del Blenrep en Estados Unidos esta mañana. Lo que haré ahora será tranquilizar a los pacientes que están recibiendo esta medicación", nos confía.

En la otra cara de la moneda, el dinero

Por el momento, todo apunta a que el revuelo mediático no tiene por qué preocupar a las personas que están siendo tratadas con este fármaco, al menos, en Europa. Lo que no está tan claro es cómo van a calmarse los ánimos de los inversores que vieron bajar las acciones de GSK un 3% el mismo día en que se anunció la retirada del Blenrep en EEUU.

Mientras, la compañía ha comunicado que va a seguir con su programa de ensayos clínicos con el Blenrep. Tendrá, eso sí, que renunciar a los 3560 millones de dólares que pensaba obtener con la venta del medicamento, cuando las dos terceras partes de su mercado está en Estados Unidos. Sus beneficios, en 2021, fueron de 105 millones de euros, a razón de 6.974,48 euros el vial.